הסטארט-אפ של החיים שלו: עומר עזב את הקריירה שלו, כדי לצאת למסע נגד הזמן בהצלת חייו של בנו, יואב ולקחת את המשימה שחברות הפארמה לא מעונייניות לקחת
ליואב בן ה-9 יש מוטציה גנטית שאין לאף ילד אחר בעולם. מבחינת ענקיות התרופות, הוא "טעות סטטיסטית" לא רווחית. להורים שלו זה לא הספיק. הם גייסו את המדענים המובילים בעולם, הרימו סבב גיוס של 4 מיליון שקל מהציבור, ועכשיו הם במירוץ נגד הזמן להשלמת ה-8 מיליון הנותרים. "זה לא סיפור עצוב, זה סיפור על יזמות כפויה להצלת חיים"
בעולם הפארמה הכלל פשוט ואכזרי: אין ביקוש - אין מוצר. תרופה חדשה נולדת רק כשיש שוק שמצדיק השקעה של מאות מיליוני דולרים. אבל מה קורה כשהשוק הוא ילד אחד? יואב קריזה (9) מקריית אונו, חולה בדושן - מחלת ניוון שרירים קטלנית. המקרה שלו הוא מקרה קיצון של "מחלה יתומה": המוטציה הגנטית שלו כל כך נדירה, שאין שום החזר השקעה (ROI) לפיתוח תרופה עבורו.
"עשינו פיבוט לחיים"
בנקודה הזו, הוריו של יואב, עומר ואילת, החליטו לבצע "פיבוט" לחייהם. ממשפחה רגילה הם הפכו למנהלי פרויקט ביוטכנולוגי בינלאומי. הם הקימו את עמותת "מנצחים את דושן", רתמו מעבדות בארה"ב ושכרו חוקרים לפיתוח מולקולה התפורה אישית ל־DNA של יואב בשיטת Exon Skipping. במקביל, פותח מודל עכבר הנושא את המוטציה הספציפית כדי לבצע בדיקות יעילות ובטיחות (Pre-Clinical).
הציבור כמשקיע אנג'ל
"הציבור הישראלי הוא השותף האסטרטגי שלנו", מסביר עומר. "בזכות ההתגייסות, גייסנו כבר מעל 4 מיליון שקלים". כעת ניצב הצוות מול "עמק המוות" של עולם הביוטק: המעבר היקר מפיתוח לייצור בתנאי GMP ואישור רגולטורי לניסוי חמלה (N=1). תג המחיר להשלמת המהלך: 12 מיליון שקלים, מתוכם חסרים כיום כ־8 מיליון.
למה עכשיו: "הזמן הוא שריר"
במחלת דושן, המונח "Time to Market" מקבל משמעות מצמררת: "הזמן הוא שריר". רקמת שריר שהפכה לצלקת - אינה הפיכה. כל דחייה במעבר לייצור מקטינה את ה-Window of Opportunity הטיפולי. זהו מירוץ נגד הזמן, אבל במסלול הנדסי ברור: אם יושג המימון, המולקולה תצא לייצור, תעבור בדיקות טוקסיקולוגיה, ויואב יוכל לקבל תרופה מצילת חיים.
"אנחנו בדקה ה-90", אומרים ההורים. "אנחנו לא מבקשים תרומה, אנחנו מציעים שותפות באקזיט הכי חשוב שיש - החיים של יואב. אם נצליח, המודל הזה יוכל לשמש ילדים עם מוטציות נדירות נוספות בעתיד".
העמותה פונה במקביל לציבור הרחב, לפילנתרופיה ולגופים עסקיים. זהו לא עוד סיפור סוחט דמעות. זהו סיפור על חדשנות, על נחישות, ועל היכולת של הציבור לתקן כשל שוק שגוזר דין מוות על ילדים נדירים.. "התרומה שלכם היא הדלק שמאפשר למנוע הזה להמשיך לרוץ. אם נצליח עם יואב, המודל הזה יוכל לשמש ילדים נוספים בעתיד".
הפרויקט נמצא כעת בימים קריטיים לגיוס הסכום החסר. להצטרפות להשקעה בחיים של יואב>>
