ניסוי רחב היקף: התרופה לאלצהיימר של ביוג'ן מאטה את התקדמות המחלה
ניסוי רחב היקף: התרופה לאלצהיימר של ביוג'ן מאטה את התקדמות המחלה
במחקר שלב 3 של ביוג'ן ואייסיי נמצא כי התרופה הניסיונית ליקנימב האטה את ההידרדרות הקוגניטיבית והתפקודית של המשתתפים ב-27% לעומת הפלצבו. "באוכלוסיית החולים הנכונה, בעיתוי ובמינון הנכונים, זהו טיפול שכנראה יהפוך לחלק מהסטנדרט בטיפול בחולים", אמר מומחה בתחום. יש לציין כי המחקר טרם עבר ביקורת עמיתים
חברות התרופות ביוג'ן (Biogen) ואייסיי (Eisai) דיווחו כי התרופה הניסיונית שלהן נגד אלצהיימר האטה משמעותית את המחלה במחקר גדול שביצעו, מה שמחזק את סיכוייה של התרופה לקבל אישור שימוש.
במחקר שלב 3 של החברות, שנמשך 18 חודשים והשתתפו בו כ-1,800 נסיינים שסובלים משלבים מוקדמים של אלצהיימר, נמצא כי התרופה הניסיונית ליקנימב (Lecanemab) האטה את ההידרדרות הקוגניטיבית והתפקודית של המשתתפים ב-27% לעומת תרופת פלצבו. התרופה נקשרה גם לשיעורים מוגברים של בצקות במוח ודימומים קטנים, אך לדברי החברות התסמינים שהופיעו בשל כך נדירים.
"ההודעה מהיום נותנת לחולים ומשפחותיהם תקווה שליקנימב, אם תאושר, תוכל להאט את התפתחות מחלת האלצהיימר ולהשפיע באופן קליני משמעותי על הקוגניציה והתפקוד", אמר מנכ"ל ביוג'ן, מישל וונטוס.
תוצאות המחקר נחשפו ע"י אייסיי היפנית, אך טרם פורסמו בכתב עת מדעי עם ביקורת עמיתים. החברה אמרה שתפרסם תוצאות מפורטות יותר בנובמבר, בוועידת מחקר של המחלה, וכן בכתב עת עם ביקורת עמיתים. "הנתונים משכנעים", אמר ריצ'רד אייזקסון, מנהל המרכז לבריאות המוח באוניברסיטת אטלנטיק שבפלורידה, אך הוסיף שהוא רוצה לסקור את התוצאות המלאות של המחקר ברגע שיפורסמו. "באוכלוסיית החולים הנכונה, בעיתוי ובמינון הנכונים, זהו טיפול שכנראה יהפוך לחלק מהסטנדרט בטיפול בחולים".
מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) כבר בודק האם להעניק אישור על תנאי לשימוש בליקנימב, בהתבסס על יכולת התרופה להפחית משקעי חלבון עמילואיד-בטא, אשר מצטברים במוח של החולים באלצהיימר, שהוכחה בניסוי משלב 2. ה-FDA אמור לקבל החלטה בעניין עד 6 בינואר, כך אמרה אייסיי מוקדם יותר השנה. התוצאות החדשות מהניסוי משלב 3 אמורות להוכיח שהפחתת כמויות העמילואיד מביאה להידרדרות איטית יותר בתפקוד המוחי.
אייסיי, שמובילה את פיתוח התרופה וההליך הרגולטורי, אמרה שתשתמש במידע כדי לבקש אישור מלא לשימוש בתרופה בארה"ב, אירופה ויפן עד סוף חודש מרץ. "תוצאות המחקר מוכיחות את תאוריית העמילואיד, לפיה הצטברות אבנורמלית של החלבון במוח היא אחת הסיבות העיקריות למחלת האלצהיימר", אמר מנכ"ל אייסיי, הרואו נאיטו. עם זאת, בקהילה המדעית הדעות חלוקות באשר לתפקידו של עמילואיד בטא כמחולל מרכזי של המחלה.
