"רגע מכונן": ה-FDA אישר תרופה חדשה לטיפול בסרטן הלבלב
התרופה Rasonque של חברת Revolution Medicines אושרה בארה"ב לחולים עם סרטן לבלב מתקדם שכבר קיבלו טיפול קודם. בניסוי קליני היא כמעט הכפילה את ההישרדות הממוצעת בשילוב עם כימותרפיה – ל-13.2 חודשים, במה שנחשב לפריצת דרך בטיפול באחד מסוגי הסרטן הקטלניים ביותר. מניית החברה מטפסת בנאסד"ק
מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר היום (ד') תרופה חדשה לסרטן הלבלב, שלפי מומחים עשויה לשנות את הטיפול במחלה הקטלנית. התרופה, Rasonque, או בשמה המדעי daraxonrasib, מיוצרת על ידי Revolution Medicines ואושרה לחולים עם סרטן לבלב מתקדם שכבר קיבלו טיפול קודם, כמו כימותרפיה, מסר ה-FDA. מניית החברה, הנסחרת בנאסד"ק בסימול RVMD, מטפסת בשעה זו ב-1.1%.
לפי הדיווח ב-NBC, בניסוי קליני בשלב מתקדם, שכלל 500 חולים, אלה שקיבלו את התרופה לצד כימותרפיה סטנדרטית חיו כמעט פי שניים יותר בממוצע — 13.2 חודשים — בהשוואה לחולים שקיבלו כימותרפיה בלבד. ד"ר ראצ'נה שרוף (Rachna Shroff), ראש החטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה במרכז הסרטן של אוניברסיטת אריזונה בטוסון, סיפרה בעבר ל-NBC News כי "התחילה לבכות מרוב שמחה" כשנחשפה באפריל לתוצאות הראשוניות של הניסוי. "זה משנה את כללי המשחק עבור כולנו שמטפלים בסרטן הלבלב", אמרה שרוף. "זה חסר תקדים".
לפי הדיווח, לתרופה יש גם תופעות לוואי, ובהן פריחה הגורמת לשלפוחיות, פצעים בפה ובגרון, הקאות ושלשולים. הסנאטור לשעבר בן סאס (Ben Sasse) מנברסקה, שקיבל את התרופה במסגרת ניסוי קליני, תיאר את הפריחה כ"גרעינית" בפודקאסט של הניו יורק טיימס באביב. צ'אנינג דר (Channing Der), פרמקולוג מאוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, כינה את אישור התרופה "רגע מכונן בטיפול בסרטן הלבלב". "סרטן הלבלב הוא גורם המוות השלישי בשכיחותו מסרטן בארה"ב, והקטלני ביותר מבין סוגי הסרטן", כתב דר בדוא"ל. "זו רק ההתחלה של התקדמויות נוספות שיגיעו".
Rasonque נלקחת ככדור יומי ומכוונת למוטציה בגן KRAS, הנמצאת כמעט בכל מקרי סרטן הלבלב וגם בסוגים רבים של סרטן הריאות, המעי הגס, השחלות וסוגי סרטן נוספים. הגן פועל כמו מתג הפעלה וכיבוי השולט באופן שבו התאים בגוף גדלים. המוטציה גורמת למתג להיתקע במצב "פעיל", וכך התאים ממשיכים לגדול ללא שליטה. מדענים יודעים כבר שנים שאם יצליחו לפגוע במוטציה הזו, יוכלו להעביר את המתג ממצב "פעיל". אולם הניסיונות לעשות זאת נכשלו עד להגעתה של Rasonque.
לפי האגודה האמריקאית לסרטן, יותר מ-67 אלף בני אדם בארה"ב צפויים להיות מאובחנים השנה בסרטן הלבלב. זהו אחד מסוגי הסרטן הקשים ביותר לטיפול: אין בדיקת סקר לגילוי המחלה, והתסמינים המוקדמים שלה לרוב מעורפלים כל כך, שרוב החולים מאובחנים בשלבים מאוחרים, כאשר הטיפול קשה הרבה יותר. שיעור ההישרדות לחמש שנים מסרטן מסוג אדנוקרצינומה של הלבלב — הצורה הנפוצה ביותר — עומד על 8%. החברה שמייצרת את התרופה, Revolution Medicines, מסרה כי יותר מ-2,000 חולים כבר קיבלו את Rasonque במסגרת תוכנית גישה מורחבת שהחברה החלה בחודש מאי. יצרנית התרופה לא מסרה כמה תעלה Rasonque.
