לראשונה בהיסטוריה: חברה ישראלית עם 2 זוכי נובל מפתחת תרופה לטיפול באוטיזם
תרופה ראשונה מסוגה לטיפול באוטיזם: חברת NeuroNOS מפתחת תרופה שהציגה הצלחה חסרת תקדים בניסויים פרה-קליניים רחבים. התרופה החזירה עכברים עם התנהגות דמוי-אוטיסטית להתנהגות דומה לקבוצת הביקורת וללא כל תופעות לוואי. הפיתוח מלווה על ידי שורה של מדענים מובילים בעולם, בהם שני חתני פרס נובל. במישור העסקי, החברה מנהלת מגעים למיזוג עם שלד בורסאי ומגייסת כעת משקיעים לקראת הניסויים בבני אדם
בשנים האחרונות מתרחשת עלייה חדה ועקבית בשיעורי האבחון של אוטיזם בעולם. לא מדובר רק בנתון סטטיסטי יבש, אלא באחד האתגרים הכלכליים והחברתיים הכבדים של זמננו: בארצות הברית לבדה, העלות השנתית הכוללת של הטיפול וההתמודדות עם אוטיזם מוערכת כבר בכחצי טריליון דולר.
מעבר למספרים המבהילים, הנטל האמיתי הוא אנושי ונפשי. משפחות רבות מתמודדות מדי יום עם מציאות מורכבת שכוללת קשיי תקשורת חברתית, התקפי חרדה קשים וקושי משמעותי של הילדים להסתגל לשינויים הקטנים ביותר בשגרה.
למרות השקעות עתק אבל לא בפיתוח התרופתי, עולם הרפואה נתקל במשך עשורים במבוי סתום. הטיפולים הקיימים כיום בשוק הם התנהגותיים בלבד, או לחילופין תרופות פסיכיאטריות המיועדות להקלה סימפטומטית של חרדה ואגרסיביות. פתרונות אלו אינם מטפלים במקור הביולוגי של ההפרעה ולעיתים קרובות כרוכים בתופעות לוואי קשות.
ואקום רפואי זה מותיר שוק עצום הצמא לפתרון אמיתי, ומגדיר את התחום כאחד ה"אוקיינוסים הכחולים" המובהקים בתעשיית הביומד העולמית.
התגלית המדעית: פיצוח המנגנון הביולוגי
חברת NeuroNOS הישראלית מובילה כעת שינוי פרדיגמה מוחלט בשוק זה. הטכנולוגיה של החברה, שנולדה במעבדתו של פרופ' הייתם עמל באוניברסיטה העברית (לשעבר בMIT וכיום פרופ' אורח בהרווארד), מבוססת על תגלית מדעית פורצת דרך: אוטיזם מקושר ישירות לעלייה חריגה וקיצונית ברמות המולקולה Nitric Oxide (חנקן חד-חמצני) במוח.
במצב תקין, מולקולה זו חיונית להעברת מסרים בין תאי העצב.
מחקרו של פרופ' עמל, שפורסם בכתב העת המדעי היוקרתי Advanced Science- חשף כי הצפה שלה מייצרת "עומס יתר" ומנטרלת את יכולת המוח לתפקד באופן מאוזן.
גילוי זה העניק לחברה את היעד הביולוגי המדויק שחברות הענק חיפשו במשך שנים, וסלל את הדרך לפיתוחה של תרופה ייעודית המאזנת את ייצור המולקולה.
התרופה שמפתחת NeuroNOS מיועדת לאזן באופן ישיר את ייצור החנקן החד-חמצני במוח ולקיחת התרופה תשמור על האיזון הנדרש.
2 צפייה בגלריה
קבוצת המחקר של המדען הראשי של החברה, פרופ’ הייתם עמל, באוניברסיטה העברית בירושלים
(צילום: איגור פרברוב)
המנגנון המדעי של התרופה כבר נבדק בהצלחה בניסויים פרה-קליניים.
בניסויים אלו, שבוצעו על עכברים עם מוטציות הקשורות לאוטיזם, חל שינוי התנהגותי משמעותי בעקבות הטיפול, כך שהתנהגותם הפכה דומה לזו של עכברים רגילים (מקבוצת הביקורת ללא המוטציה).
מעבר לכך, הניסויים הראו כי התרופה בטוחה לחלוטין לשימוש ולא גרמה לשום תופעות לוואי, גם כאשר מעמיסים כמויות גדולות של התרופה.
נתון קריטי שמספק ביטחון רב למשקיעים ולמשפחות הוא פרופיל הבטיחות של התרופה: בניסויים שנערכו בבעלי חיים עד כה, לא נמצאו כל תופעות לוואי גם כאשר התרופה נבחנה במינונים גבוהים במיוחד.
הנהגה עסקית מוכחת וגיבוי מדעי עולמי
ההיתכנות העסקית והמדעית של הטיפול נשענת על שילוב בין הנהגה ניהולית בעלת קבלות מוכחות בשוק הבינלאומי לבין חזית המחקר הרפואי.
את הפעילות המסחרית של NeuroNOS מוביל מנכ"ל החברה, אמיר אבניאל, יזם ביומד מנוסה עם רקע עשיר בהצפת ערך, הנפקות ואקזיטים. אבניאל הוביל בעבר חברת ביוטק להנפקה בנאסד"ק ולעסקת מסחור מול מעבדות Prometheus (שנרכשו בהמשך ע"י קונצרן נסטלה), רשם הנפקה בבורסה בתל אביב ומכירה מוצלחת של חברה ישראלית לתאגיד הענק הבינלאומי מונסנטו (Monsanto), וכן הקים והנפיק בנאסד"ק את חברת AIT שהגיעה לשווי שוק של מעל חצי מיליארד דולר.
לצד ההובלה העסקית, המוצר מגובה על ידי שורה של מדענים ורופאים מהשורה הראשונה בעולם. את NeuroNOS מלווה צוות מדעי מוביל הכולל את חתני פרס נובל לכימיה, פרופ' דן שכטמן ופרופ' רוג'ר קורנברג. לצדם פועלים מומחים בינלאומיים כמו פרופ' דודי גרינברג (מנכ"ל בית החולים לילדים בסורוקה) ופרופ' קרייג אריקסון - מוביל עולמי בטיפול באוטיזם בילדים מטעם בית החולים סינסינטי בארה"ב, המוגדר כאחד ממרכזי הרפואה הגדולים והנחשבים בעולם.
כדי למנוע תחרות ולהבטיח בלעדיות בשוק הגלובלי, פריצת הדרך של החברה מוגנת תחת חומת הגנה רחבה של 7 משפחות פטנטים שונות המכסות את המולקולות ודרכי הטיפול.
2 צפייה בגלריה
מימין לשמאל: מנכ״ל החברה, המדען הראשי של החברה, זוכה פרס נובל פרופ׳ קורנברג
(צילום: רמי זרנגר)
במישור הרגולטורי, החברה כבר רשמה הישג אסטרטגי עם קבלת מעמד של "תרופת יתום" (Orphan Drug Designation) מה-FDA עבור הטיפול בתסמונת פילן-מקדרמיד (תסמונת גנטית הקשורה ישירות לרצף האוטיסטי).
סטטוס זה מעניק לחברה מסלול אישורים מהיר ובלעדיות שיווקית חסרת תקדים בארה"ב למשך 7 שנים, מה שצפוי להקפיץ משמעותית את שווי החברה לקראת הנפקה או רכישה.
החוזק המבני של NeuroNOS טמון בעובדה שלא מדובר בחברה של מוצר בודד, אלא בפלטפורמה מולקולרית רחבה המאפשרת לבזר סיכונים עסקיים ולפנות למספר שווקי ענק במקביל.
בנוסף לתרופה לאוטיזם, החברה פיתחה תרופה נוספת על בסיס אותו מנגנון מדעי. התרופה מיועדת לטיפול בגליובלסטומה (סרטן מוח אלים), וגם היא כבר קיבלה מעמד של "תרופת יתום" מה-FDA.
כעת, החברה נערכת להגשת בקשה רשמית נוספת למעמד תרופת יתום שלישי הפעם עבור טיפול בנוירובלסטומה (גידול סרטני שכיח אצל ילדים).
מעבר לכך, המנגנון הציג יכולת לעידוד צמיחה מחודשת של תאי עצב, מה שעשוי לפתוח בעתיד פתח לטיפול במחלות ניווניות מורכבות ובראשן אלצהיימר.
צנרת הפיתוח הרחבה הזו מתחברת ישירות לאסטרטגיה הפיננסית המיידית של החברה: NeuroNOS נמצאת בשלבים מתקדמים של תהליך מיזוג לתוך שלד בורסאי ציבורי. מהלך זה נועד להפוך את החברה לחברה נסחרת, לקצר את הדרך לחשיפה לשווקים הפיננסיים הציבוריים ולייצר נזילות מהירה למשקיעים.
כדי לממן את אבני הדרך הקליניות והרגולטוריות הקרובות מול ה-FDA, החברה מנהלת כעת סבב גיוס המונים,כחלק מהיערכות אפשרית למהלך מיזוג בורסאי בהמשך.
