קמהדע: המחקר של ד"ר גוטשה פגום מיסודו

ביום רביעי האחרון, כמה ימים לאחר שקיבלה אישור לשיווק תרופת הגלסיה לנפחת הריאות בארצות הברית ולאחר עשור של השקעות ופיתוח, האווירה החיובית בחברת קמהדע התקלקלה מעט. זוג חוקרים מקופנהגן - פטר גוטשה ואשתו הלן גרוג יוהנסן - פרסמו מאמר במכון המחקר קוקרן בנורבגיה, וטענו שהתרופות בשוק האמפיזמה (נפחת תורשתית הנגרמת ממחסור בחלבון אלפא 1) אינן יעילות ולא מצדיקות את מחירן הגבוה.

השפעתו של המאמר על חברות התרופות שמוכרות תרופות אלפא1 צפויה להיות שולית, אם בכלל. מאחר שכל התרופות פועלות על פי אותה נוסחה, אין בשלב זה תחליף ראוי לחולים שדורשים את הטיפול. במקרה הגרוע עבור החברות, אם וכאשר חברות הביטוח ישתכנעו שיעילות התרופות היא אכן נמוכה מכפי שפורסם בעבר, הן עשויות לדרוש הפחתה במחיר התרופה היקרה, שעלותה השנתית לחולה מסתכמת ב־100 אלף דולר. עם זאת, הסבירות לשינוי שכזה היא נמוכה, וחברות הביטוח עשויות לדרוש דו"חות קליניים נוספים מצד החברות בטרם יחליטו כיצד להגיב, אם בכלל.

ה־FDA (מינהל התרופות והמזון האמריקאי) לא עשוי להסיק מסקנות כלל מהמחקר של גוטשה, ואף לא לפעול בעקבותיו, מאחר שהמחקר לא בדק כלל את הפרופיל הבטיחותי של התרופות. על פי רוב, ה־FDA פועל במהירות ובנוקשות כאשר מדובר במוצרים משווקים שגורמים לתופעות לוואי שלא היו מוכרות במהלך הניסויים הקליניים. במקרים כאלה ה־FDA יכול להורות על הורדת המוצרים מהמדפים או על שינוי בהתוויית התרופות.

שוק תרופות האלפא 1 בארצות הברית מונה שש חברות שקיבלו אישור מה־FDA לייצור מוצרים שונים שמבוססים על הוצאתו של החלבון אלפא1 מהפלסמה שבמנות דם, והזרקתו במתן בעירוי לחולים. בארה"ב 5,000 חולי אמפיזמה שטופלו וממשיכים להיות מטופלים באותה שיטה.

היסטוריה של פרובוקציות

החוקר הדני ידוע כפרובוקטור בלתי נלאה. כך, למשל, ב־2002 הוא קרא תיגר על מאמר שהתפרסם בעיתון המדעי היוקרתי "Lancet", שבו נאמר כי אבחון באמצעות ממוגרפיה עשוי להוריד בצורה משמעותית את הסיכון של נשים למות מסרטן השד. גוטשה טען, לעומת זאת, כי השימוש בממוגרפיה מיותר לחלוטין ואיננו יעיל. כיום הממוגרפיה היא שיטה רווחת לאבחון סרטן השד, כאשר הרופאים ממליצים לנשים מעל גיל 40 לעבור את האבחון אחת לשנתיים.

ב־1999 טען הרופא הדני כי ה־fluconazole - תרופה אנטי־בקטריאלית לטיפול בפטריות - של חברת התרופות הגדולה בעולם פייזר מיוצרת על פי מתכון שהופיע בספר בישול.

ב־1998 טען גוטשה כי במקרה של מחסור בחלבון האלבומין בדם, הזרקתו למטופלים מגדילה ב־6% את הסיכוי למות בהשוואה לטיפולים חלופיים. טענה זו הובילה לעריכה של ניסוי קליני נוסף שפורסם חמש שנים לאחר מכן ואשר הוכיח כי טענותיו של החוקר לא היו מדויקות.

אבל יותר מכל ניתן ללמוד על איכות המחקר של גוטשה מהעובדה ששותפו לעריכת המחקר פרש ממנו. השותף הפורש, ד"ר אסגר דירקסן, אמר בתגובה לפרסום המחקר כעת: "לאחר שראיתי את הטיוטה הראשונה של המחקר, הבנתי שנקודות ההשקפה שלנו רחוקות כל כך שהמשך שיתוף הפעולה עם גוטשה לא היה אפשרי".

קמהדע: הטיית נתונים

אתמול פרסמה קמהדע את תגובתה לטענתיו של גוטשה, ואמרה כי המחקר פגום מיסודו, מתעלם ממידע, סובל מהטיית נתונים ובחן ניסויים שבהם לא נבדקו תפקודי הריאה של החולים. גם אתר האינטרנט של קהילת אלפא1 בארה"ב גייס מדענים, כמו נשיא אגודת אלפא1 בארה"ב ג'ון וולש והמנהל הקליני של האגודה ד"ר רוברט סנדהאוס, שאמרו כי גוטשה פרסם את מאמרו אף שלא ביצע כלל ניסויים נוספים ושתוצאות המחקר שלו מתבססים על ניסויים קודמים שנערכו על 140 חולים, אשר נבחרו תוך התעלמות ממידע קליני חשוב שמעיד על יעילות המחקר של חברות תרופות בתחום. נציין כי למרות האובייקטיביות של האגודה, שהנה מוסד ללא כוונות רווח, היא מקבלת תרומות מחברות התרופות בתחום.

בכל מקרה תוצאות הניסויים, שלא נערכו כלל על ידי גוטשה, והעבר הצבעוני שלו, מטילים ספק כבד על טיב התוצאות ועל האפשרות שלמחקר של גוטשה יהיו השלכות בשטח. בכל מקרה, עבור קמהדע, תרופת האלפא1 גלסיה בעירוי, שאותה תתחיל לשווק כבר במהלך הרבעון השלישי של השנה, הנה מוצר בעל פוטנציאל מכירות של עשרות מיליוני דולרים בודדים, היקף נמוך בהשוואה למכירות של תרופות אתיות בשווקים אחרים, והוא נובע מהתחרות הגדולה (שלושה מתחרים גדולים - בקסטר CSL, וטלקריס) והשוק הקטן (קצת פחות ממיליארד דולר). בכל מקרה, נראה כי ההשפעה על קמהדע בטווח הקרוב עשויה להתבטא במחיר המניה ולא בהיקף המכירות או במחיר המוצר.