ביוליין: תוצאות חיוביות בניסוי לתרופה בטיפול בסרטן הדם
מדובר בתוצאות ביניים לניסוי בשלב 2a בתרופת ה-BL-8040 למחלת הלוקמיה המיאלואידית החריפה
- ביוליין: תוצאות טובות בניסוי בטיחות בגלולה לטיפול בצליאק
- השווי: 2.8 מיליארד דולר הגיוס: 530 מיליון דולר הרווח: 25 מיליון דולר
- המסחר בוול סטריט ננעל בעליות; מניית ביוליין זינקה ב-14%
הניסוי הקליני נועד להעריך את הבטיחות והיעילות של מתן מינונים חוזרים ועולים של התרופה בחולים בוגרים הסובלים מהתפרצות מחודשת של לוקמיה מיאלואידית חריפה.
היעדים העיקריים של הניסוי הם הערכת הבטיחות והסבילות של BL-8040. היעדים המשניים כוללים את בדיקת ריכוז התרופה בדם והיעילות של התרופה, המתבטאת במידת עידוד נדידת תאים סרטניים ממח העצם אל מחזור הדם ההיקפי, רמת הרס התאים האלה (אפופטוזיס), ורמת התגובה הקלינית.
הניסוי עצמו מורכב משני חלקים, מתן מינונים עולים לצורך קביעת מינון התרופה, והשלב הבא, הרחבת הניסוי וביצועו במינון הבטוח הגבוה ביותר שייקבע בשלב הנוכחי. בשלב המינונים העולים, משתתפי הניסוי מגויסים בקבוצות של שלושה חולים בכל קבוצה, כאשר המינון עולה בכל קבוצה עוקבת בהסתמך על תוצאות הבטיחות והסבילות של הקבוצה שלפניה, באישור ועדת ניטור בטיחות חיצונית. עד כה לא נצפו בארבעת מינוני הטיפול, כאשר הגבוה בהם הוא 1.25 מ"ג/ק"ג, תופעות לוואי משמעותיות הקשורות ל- BL-8040, מלבד תגובה זמנית במקום ההזרקה.
כנרת סויצקי מנכ"לית ביוליין צילום: יואב גלאי
הניסוי נמצא כרגע בשלב מתן המינון החמישי והגבוה ביותר לפי הפרוטוקול המקורי שלו, של 1.5 מ"ג/ק"ג. לאור העובדה כי BL-8040 נמצא בטיחותי בכל המינונים שנבדקו עד כה, ובהתבסס על המלצת הוועדה הקלינית המייעצת (CAB), בכוונת החברה להרחיב את החלון הטיפולי של התרופה ולהוסיף קבוצות חולים נוספות לשלב הנוכחי בניסוי, של מתן מינונים עולים, על מנת לקבוע את המינון האופטימאלי ליתרת הניסוי.
| קנייה חזקה | קנייה | המתן | מכירה | מכירה חזקה |
BL-8040 היא תרופה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) וסרטנים המטולוגיים נוספים הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים. כמו כן, BL-8040 מעודדת נדידת תאים סרטניים ממח העצם, ולכן עשויה להפוך תאים אלו לרגישים יותר לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים.
לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) הינה סרטן דם ומח העצם והינה הצורה הנפוצה ביותר של לוקמיה חריפה במבוגרים. על פי נתוני איגוד הסרטן בארה"ב, כ- 14,500 מקרים חדשים של AML אובחנו בשנת 2013 בארה"ב, כאשר גיל החולים החציוני הינו 66 שנים. הטיפולים העיקריים בחולי AML כוללים שילוב של תרופות כימותרפיות הניתנות באופן סיסטמי. תקופת ההישרדות החציונית של חולים המטופלים בשילוב תרופות כימותרפיות אלו המזוהות עם שיעור תמותה גבוהה, הינו 6-12 חודשים, עם תקופת הישרדות קצרה יותר עבור חולים מעל גיל 60 ועבור חולים בעלי סטיות גנטיות או כרומוזומליות מסוימות. שיעור ההישרדות של חמש השנים עבור AML עומד על בין 10%-30%, לאור התפרצות מחודשת או קשה מאד של המחלה הקשורה לטיפולים הסטנדרטיים.
