• תפריט
מוסף 12.11.15
מוסף 12.11.15 שאלות אורניום ראש

הנדסת אנוש

עריכת הגנים בבני אדם חיים נהפכה לאפשרות מעשית וקלה. טכנולוגיה חדשה מאפשרת להנדס תינוקות עמידים למחלות, בעלי חיים מסוגים חדשים וחיידקים שייכנעו לכל אנטיביוטיקה. זה יכול להוביל את האנושות לעידן חדש. או לאסון

מעין מנלה 08:2212.11.15

 מי שינצח במאבק הזה יזכה בהכל. בתהילה, בפטנטים ששוויים מיליארדים ואולי גם בפרס נובל. שדה הקרב: משרד הפטנטים האמריקאי. בצד אחד עומדות הגנטיקאיות ג'ניפר דאודנא ועמנואל שרפנטייה, בשמן הגישה אוניברסיטת קליפורניה את הבקשה להכרעה. בצד האחר: פרופ' פֶנג זאנג, רק בן 34 וכבר אחד השמות המפורסמים ביותר באוניברסיטת MIT היוקרתית, ומי שבאוגוסט גייס 120 מיליון דולר מקבוצת משקיעים ובראשם ביל גייטס, ונכון להיום מוביל במירוץ.

שאלת המריבה: מי המציא ב־2012 את מערכת ההנדסה הגנטית שביכולתה לשנות את פני האנושות; מי האיש שפרץ את הגבול בין עולם המדע לנבואות המדע הבדיוני, והעניק לאדם את היכולת לשנות באופן מלאכותי את תכונותיו הגופניות, ואף להכתיב את תכונותיהם של תינוקות, עוד בטרם נולדו.

 

לפני שלוש שנים, כמעט במקביל, גילו הפרופסוריות מקליפורניה והחוקר הצעיר מ־MIT את מה שכתב העת המדעי המצוטט בעולם "נייצ'ר" הגדיר השנה "גילוי ששינה את כל החוקים" ו"ההמצאה החשובה ביותר בתחום הביולוגיה הסינתטית ב־30 השנים האחרונות". המגזין היוקרתי "MIT Technology Review" הכתיר את ההישג כ"תגלית הגדולה של המאה ה־21 בביוטכנולוגיה". התגלית היא טכניקה פשוטה, זולה ואמינה שמאפשרת לבצע שינויים נקודתיים ומדויקים בקוד הגנטי של תאים חיים - גם בצלוחיות מעבדה וגם בתוך גופו החי של היצור המהונדס, בין שמדובר בצמח, חיה או אדם.

 

 איור: דניאל גולדפרב

 

הנדסה גנטית מתבצעת זה שנים, בעיקר בחקלאות, אבל עד 2012 היא היתה יקרה ומסורבלת, ומבוססת על הרבה ניסוי, טעייה ואקראיות. רק גופים עתירי תקציב, שיכלו להרשות לעצמם מאות ניסויים למען הצלחה אחת, עסקו במחקר ופיתוח גנטי. הטכנולוגיה היתה חסם כניסה.

 

הגילוי החדש מאפשר, מבחינה טכנית, לבצע שינויים מרחיקי לכת, בקלות ובזול - מספיקה לכך בקיאות מסוימת בביולוגיה וציוד בשווי של כמה מאות דולרים. "כל תלמיד לתואר שני במדעי החיים יכול כעת לערוך גנים במעבדה באוניברסיטה שלו. למעשה, זה די פשוט", אומר ל"מוסף כלכליסט" פרופ' זאנג, בראיון בשיחת וידיאו ממשרדו במכון בּרוֹד למחקר ביו־רפואי במסצ'וסטס, שבניהול האוניברסיטאות הרווארד ו־MIT. "אבל צריך להיזהר", הוא מוסיף כשהוא נשאל על השלכות הגילוי שעליו הוא חתום, "האנושות צריכה ללמוד את היתרונות והחסרונות של הטכנולוגיה כדי שלא נשתמש בה מוקדם מדי ונגרום בטעות נזק רב. אם יבצעו כעת שינויים גנטיים בעוברים אנושיים ייתכן שהם לא יהיו מספיק מדויקים, וגם אם נצליח להשיג את מה שרצינו ניצור מוטציה הרסנית אחרת".

 

זאנג, שמשפחתו היגרה מסין לארצות הברית כשהיה בן 11 ושמנעוריו נחשב ילד־פלא מדעי, מדבר בפתיחות. ניכר שחשוב לו להנגיש לציבור הרחב את משמעות הגילוי, שהדיון סביבו מתחולל כיום בעיקר בזירה האקדמית. הוא מדבר בפחות פתיחות על השפעת הגילוי על הקריירה שלו: ההשקעה העצומה שקיבל מביל גייטס היא "מלהיבה", במילותיו, אבל ברור לו שזו רק ההתחלה. פריצת הדרך שעליה הוא ועמיתותיו מתקוטטים במשרד הפטנטים היא תיבת פנדורה, אבל גם תיבת אוצר ללא תחתית. הנדסה גנטית מדויקת ויעילה היא פוטנציאל לאינספור תרופות ולפריצות דרך בחקלאות, בבריאות ובאורח החיים האנושי.

 

בקרוב סביר שנתחיל לשמוע עליהן: לפי ה"וושינגטון פוסט" מתחילת השנה הושקעו יותר מ־200 מיליון דולר במיזמים שעוסקים בהנדסה גנטית - 50 מיליון דולר יותר מכל השקעות ההון סיכון בענף הביולוגיה הסינתטית כולו ב־2013. מספר המחקרים האקדמיים בנושא מוכפל מדי שנה בשנה מאז הגילוי: מ־127 ב־2012 ל־277 ב־2013 ול־587 מאמרים על הטכניקה החדשה בשנה שעברה. גם שלושת החוקרים שטוענים לראשוניות הקימו לעצמם מיזמים מסחריים: לחברה של זאנג קוראים Editas Medicine, לזו של ג'ניפר דאודנא Caribou Biosciences, ושל עמנואל שרפנטייה נקראת CRISPR Therapeutic. מה שהתגלה ב־2012 לא היה ה"אייפון" של הרפואה, מסכימים העוסקים בתחום. זה דומה יותר להמצאת המחשב.

 

דאודנא: "התא מתקן פגיעות בדנ"א בעצמו, על ידי חיבור הקצוות שנקרעו או הוספת מקטע דנ"א חדש באזור החתך. הבנו שאם ניצור חתכים נקיים ונציג מקטעי דנ"א מהונדסים, התא ירפא את החתך תוך הכללת המידע הגנטי החדש" דאודנא: "התא מתקן פגיעות בדנ"א בעצמו, על ידי חיבור הקצוות שנקרעו או הוספת מקטע דנ"א חדש באזור החתך. הבנו שאם ניצור חתכים נקיים ונציג מקטעי דנ"א מהונדסים, התא ירפא את החתך תוך הכללת המידע הגנטי החדש" צילום: איי אף פי

 

עולם חדש ומופלא

 

האדם מתערב במהלך האבולוציה כבר לפחות 10,000 שנה, מאז המהפכה החקלאית. אבל קיצור הדרך המדעי, הכניסה אל התא החי ושינוי סליל הדנ"א, נולד רק בשנות השבעים. השיטות המוקדמות היו יקרות, מסורבלות ולא אמינות. שיעור ההצלחה שלהן היה בחלק מהמקרים כ־1%, רע הכרחי עבור ענקיות ביוכימיה כגון יצרנית הזרעים מונסנטו או חברות תרופות, ויקר ורחוק מכל היתר. כך, עד העשור השני של המאה ה־21 נותרה הנדסה גנטית עניין מסורבל, סבוך ולא מעשי דיו.

 

כל זה השתנה באוגוסט 2012, אז פרסמו הגנטיקאיות דאודנא ושרפנטייה מאמר בכתב העת המדעי המוביל "Science", ובו הציגו ביובש את תגליתן: מנגנון שיכול לחדור לתא חי, ובתוכו להסיר מקטעים מדויקים מהדנ"א ולהוסיף במקומם מקטעים חדשים - גנים עם תכונות חדשות - באופן נקי ומדויק. לא עוד יריות באפלה, אלא הפיכת כל כרומוזום לנגיש כמו אוסף קוביות לגו.

 

המנגנון המופלא הזה לא מערב תמיסות מלאכותיות, ננו־רובוטים או כל מכשיר אחר מעשה ידי אדם. זו טכנולוגיה מעשה ידי הטבע עצמו. החוקרים "רק" גילו אותו ובודדו אותו. "זה אנזים שלקוח מחיידק. אני יכול לומר לו איפה לחתוך את הדנ"א, והוא יעשה את זה בדיוק בנקודה הרצויה ולא במקום אחר ברצף", מסביר בשיחה עם "מוסף כלכליסט" פרופ' אודי קימרון, גנטיקאי ומיקרוביולוג מבית הספר לרפואה באוניברסיטת תל אביב. קימרון הוא אחד מחוקרים רבים בעולם שהחלו להתמקד בכלי החדש, שבסיוע הידע המתאים יאפשר לתקן בעוברים שברחם אמם גנים של מחלות תורשתיות, להפחית את סיכוייהם לחלות בסרטן, וטכנית - גם לשנות להם את צבע העיניים. "התכונה הזו של האנזים לא היתה ידועה למדע קודם לכן", קימרון אומר.

 

"המדע ממפה את הדנ"א כבר שנים. כבר זיהינו לא מעט מוטציות גנטיות קטנות שגורמות למחלות", אומר זאנג בשיחתנו, "ואת יכולה לשאול את עצמך, אם יודעים שגן מסוים גורם למחלה תורשתית, למה לא פשוט נכנסים לתוך תאי הגוף ומתקנים אותו? עד עכשיו לא יכולנו. הטכניקה הזאת היא שמאפשרת לנו להיכנס לדנ"א בתוך התא החי, לחולל שם את השינוי שהגדרנו, ובטווח הארוך לפתח עם זה תרופות".

 

ומה עם סיוטים מעולם המדע הבדיוני, כגון תקלה שתוליד ילד עם שלוש עיניים?

"זה נשמע קצת קיצוני, אבל העובדה היא שאנחנו עוד לא יודעים ולא מבינים את כל ההשפעות והאפשרויות. גם אם נדמה לנו שאנחנו כבר יודעים איך לשנות תכונה מסוימת, אנחנו עדיין לא יודעים מה יהיו כל תופעות הלוואי של השינוי, ואילו תגובות אחרות ומפתיעות עלולות להתרחש בתא".

 

זאנג במעבדתו במכון ברוֹד. "מוטציה של שלוש עיניים נשמעת כמו סיבוך קיצוני, אבל העובדה היא שעוד לא הבנו את כל ההשלכות של שינויים גנטיים" זאנג במעבדתו במכון ברוֹד. "מוטציה של שלוש עיניים נשמעת כמו סיבוך קיצוני, אבל העובדה היא שעוד לא הבנו את כל ההשלכות של שינויים גנטיים"

 

המשבצת ששווה מיליארדים

 

באפריל השנה דאודנא ושרפנטייה זכו בפרס בסך שלושה מיליון דולר מטעם קרן החדשנותBreakthrough Prize, שבהנהלתה יושבים בין היתר מייסד פייסבוק מארק צוקרברג, מייסד עליבאבא ג'ק מא, מייסדת חברת המיפוי הגנטי 23andME אן ווצ'יסקי והנוירולוגית עטורת הפרסים קורנליה ברגמן. באותה שנה צמד הגנטיקאיות גם נכנסו לרשימת 100 האנשים המשפיעים בעולם של המגזין "טיים". "זו פריצת דרך אמיתית, שאת השלכותיה אנחנו רק מתחילים לדמיין", כתבה עליהן ב"טיים" מארי־קלייר קינג, הגנטיקאית שגילתה ב־1990 את המוטציה הגנטית BRCA1 שקשורה בסרטן השד.

 

אלא שעבורן, הכיבודים לא היו זרי דפנה שאחרי הניצחון, אלא עוד תחמושת למאבק החשוב באמת - הבעלות על הפטנט ליישום שיטת ההינדוס החדשה בבני אדם. חצי שנה אחרי שהציגו את תגליתן בכתב העת "Science" התפרסם באותו כתב העת מאמרו של זאנג, שעסק נקודתית ביישום על עוברים ותאים אנושיים, היבט שלא טופל באופן פרטני במאמר המקורי. דאודנא ושרפנטייה פרסמו מחקר דומה בתוך ארבעה שבועות, אך זה היה מאוחר מדי.

 

ולא רק בפרסום הן איחרו. בעת שעלו לבמה לקבל את הפרס היוקרתי, זאנג, שלא זכה ללבוש טוקסידו באותו ערב, כבר החזיק בבעלות על כל הפטנטים המשמעותיים ביישום שיטת ההנדסה הגנטית החדשה בבני אדם - ולמעשה בכמעט כל דבר למעט חיידקים. הפטנטים הוענקו לו ולמעבדת המחקר שלו חצי שנה קודם לכן. "כששמעתי את זה הופתעתי, כי אנחנו הגשנו את הבקשה לפטנטים כמה חודשים לפניו", סיפרה דאודנא השנה למגזין הטכנולוגיה האמריקאי הנחשב "Wired". לפי הסיקור במגזין, צמד המדעניות פנו למשרד הפטנטים האמריקאי כבר בתחילת 2013, שבעה חודשים לפני זאנג, אך הוא זכה בפטנט לפניהן. הסיבה טכנית, כמעט מגוחכת: מי שהגיש את הבקשה מטעם מעבדתו של זאנג סימן באתר משרד הפטנטים את הקובייה "הליך מזורז", והוסיף את התשלום הדרוש לכך. דאודנא ושרפנטייה לא סימנו. כך, לפי "Wired", הוא הקדים אותן.

 

הרקולס (משמאל) ואנגו: שני גורי ביגל מהונדסים גנטית, שבגיל 14 חודשים הפגינו שרירים של כלבי קרבות הרקולס (משמאל) ואנגו: שני גורי ביגל מהונדסים גנטית, שבגיל 14 חודשים הפגינו שרירים של כלבי קרבות

 

בשיחה עם "מוסף כלכליסט" זאנג אומר כי גילה את השיטה ויישומה בבני אדם בנפרד מדאודנא ושרפנטייה, עוד בפברואר 2011, כשנה וחצי לפני הפרסום שלהן. "ישבתי ביום עיון קצת משעמם, ובהרצאה אחת של חוקר החיידקים מייק גילמור שמעתי את השם של שיטת הנדסה גנטית עדכנית, 'קְרִיספֶּר', וחשבתי לעצמי שזה נשמע שם מגניב", הוא מספר - החוקר הצעיר מרבה לחייך ולדבר באופן משוחרר, ולא חוסך במילה "קוּל". "חיפשתי בגוגל והתחלתי לקרוא על זה. באותה תקופה עבדתי עם מערכות אחרות וחיפשתי דרך קלה יותר לעריכת הגנום. חשבתי שזו יכולה להיות השיטה, ושצריך לראות אם אפשר להעביר את המערכת מחיידקים לתאים אנושיים. למיטב ידיעתי היינו הראשונים לחשוב על הרעיון והראשונים לתאר אותו במאמר. הגשנו את הבקשה לפטנט על בסיס העיקרון של 'הראשון להמציא' ולא 'הראשון לפרסם'. אנחנו ממציאי המערכת", הוא אומר, "אני חושב שהמטרה של שלושתנו, דאודנא, שרפנטייה ואני, היא לקדם את המדע, ולהשתמש בטכנולוגיה כדי לרפא מחלות ולעזור לאנשים. עלינו להתמקד בזה במקום לבזבז זמן ואנרגיה על דברים אחרים".

 

אוניברסיטת קליפורניה, בשם דאודנא ושרפנטייה, לא ויתרה ובאפריל הגישה למשרד הפטנטים בקשה להליך התערבות ובוררות, שבסופו ייקבע מי בעלי הפטנט השווה מיליארדים, ומי ייאלצו להסתפק בהוקרה.

 

קינג. "את ההשלכות רק מתחילים לדמיין" קינג. "את ההשלכות רק מתחילים לדמיין" צילום: איי פי

 

מתנה מהחיידקים

 

לטכנולוגיית ההנדסה הגנטית המדוברת יש שם מדעי רשמי (כלומר ארוך ושובר־שיניים): CRISPR-Cas9, קְריסְפּר־קאס9. המילה קְריסְפּר היא ראשי תיבות סבוכים שמתארים, בניב המקצועי של המיקרוביולוגיה, רכיב במערכת החיסונית של חיידקים. כשנגיף פולש לגופו החד־תאי של חיידק בעל מערכת קריספר, מנגנונים בתא החיידק מייצרים גדודי אנזימים שתפקידם לצוד וירוסים פולשים ולגזור אותם - פיזית, הלכה למעשה - בסליל הגנטי שלהם.

 

ההנדסה הגנטית נעזרה תמיד באנזימי חיתוך כאלה. בשבוע שעבר פורסם במגזין "New Scientist" שחוקרים בלונדון הצליחו, בעזרת אנזים ששמו TALEN, לרפא תינוקת בת שנה מלוקמיה, במה שתואר כהצלחה הראשונה של עריכה גנטית באדם חי.

 

האנזים קריספר־קאס9 הוא הגילוי השווה מיליארדים. הוא בודד מגופם החד־תאי של סטרפטוקוקוס פיוג'נס, חיידק שגורם למחלות עור ודלקות אוזניים, והוא מתוחכם בהרבה מהאנזימים ששימשו בהנדסה גנטית עד כה: "קאס9 מסתובב בתוך החיידק כשהוא מצויד בדגימה של בערך 30 'אותיות' מהרצף הגנטי", מסביר קימרון. כשהאנזים נתקל בווירוס שמכיל את המקטע הזה, הוא נצמד אליו בדיוק בנקודה שתואמת את הדגימה, ושם גוזר את הסליל.

 

את השלב הבא מבצע התא החי עצמו. "תאים חיים מאתרים פגיעות בדנ"א ומתקנים אותן בעצמם", הסבירה דאודנא בהרצאה שנשאה בספטמבר בכנס בלונדון, "הם עושים זאת או על ידי הדבקת קצות הדנ"א השבור זה לזה, או על ידי הוספת מקטע דנ"א חדש באזור החתך. כך שאם ניצור חתכים נקיים בדנ"א במיקומים מדויקים, נוכל לגרום לתא לרפא את החתך אגב הכללת מידע גנטי חדש".

 

"כדי לשנות דנ"א בתא אנושי מספיק לחבר בין חלבון הקאס9 למקטע גנטי קטן", מסביר לנו זאנג, "כדי לטפל במחלת דם תורשתית, נניח, נוכל לקחת מהמטופל דגימת דם, לשים בצלחת פטרי, להוסיף את הקריספר־קאס9 ואת המקטע הגנטי עם המוטציה, והמערכת תתקן את התאים בתוך הצלוחית. ואז אפשר יהיה לקחת את התאים ולהחזיר אותם לגוף החולה".

 

בשלוש השנים החולפות קריספר־קאס9 כבר רשם הישגים דרמטיים: בשנה שעברה פיתחו חוקרים מהמכון הלאומי לבריאות בארצות הברית (NIH), בתנאי מעבדה, חסינות גנטית לאיידס. צוות בהובלתו של ראש המרכז לאלרגיות ומחלות מידבקות פרופ' אנתוני פוֹסי נעזר במערכת החדשה כדי להנדס תאים אנושיים שעמידים לנגיף HIV-1, וכן תכונה גנטית שגורמת לתאים נגועים ב־HIV להפסיק להתחלק. באוקטובר השנה הציג הגנטיקאי הנודע פרופ' ג'ורג' צ'רץ' מאוניברסיטת הרווארד בכנס של האקדמיה הלאומית למדעים בארצות הברית תוצאות ניסוי שבו ניטרל בעוברי חזירים 62 גנים מחוללי־מחלות. נוסף על ההשלכה על בריאות תינוקות בעתיד, ציין צ'רץ' שהממצא יסייע לרפואה כבר בימינו: במדינות רבות איברים פנימיים במערכת הדם והעצבים של חזירים משמשים לעתים להשתלה בבני אדם.

 

צ'רץ'. טיפוח חזירים להשתלות צ'רץ'. טיפוח חזירים להשתלות צילום: אי פי איי

 

ופריצות הדרך ממשיכות: קריספר־קאס9 סייע ליצור חיטה שעמידה למחלת הקימחון, למצוא בעכברי מעבדה שילובים גנטיים שקשורים להתפרצות סרטן הכבד, שטרם הקריספר־קאס9 חיפושם היה לא משתלם. במעבדת אוניברסיטת נינג'ינג בסין נולדו בתחילת השנה שעברה שני קופי מקוק תאומים שעובריהם הונדסו כך שיכילו שתי מוטציות גנטיות שקשורות בכמה תסמונות רפואיות בבני אדם.

 

הישג מצמרר עוד יותר מגיע גם הוא מסין: קבוצת מדענים במדינה הציגה באוקטובר שני כלבי ביגל שעובריהם הונדסו בקריספר־קאס9, כך שיגדלו עם מסת שרירים כפולה מהרגיל. "כלבים כאלה יפגינו יכולות ריצה משופרות, ויכולות טובות לציד ולפעילות משטרתית וצבאית", אמר אחד החוקרים למגזין "MIT Technology Review" שסקר את הניסוי.

 

כל חקר המחלות התורשתיות הוזנק, מסביר קימרון. "במחקרים במחלות תורשתיות כאלה, אחד הכלים שנחוצים לך הוא שני עכברי מעבדה זהים, אחד עם המוטציה הגנטית ואחד בלעדיה. כך אתה יכול לערוך ניסויים עד שתגלה איך לרפא את העכבר הפגום. לפני הקריספר־קאס9, 'ייצור' עכברי מעבדה עם חוסרים גנטיים היה עניין מסובך שארך כתשעה חודשים. כעת אפשר לבצע שינוי מדויק בתא אחד של עובר מאוד קטן", הוא אומר. מאז 2009 קימרון מחפש דרכים חדשות להיאבק בחיידקים שפיתחו עמידות לאנטיביוטיקה, ושזכו לכינוי "חיידקי־על". גילוי הקריספר־קאס9 הזניק את המחקר, וממצאיו הראשוניים התפרסמו במאי.

 

"בשנים האחרונות מיפינו עוד ועוד גנים וזיהינו עוד מוטציות שגורמות מחלות", אומר זאנג, ומוסיף שקריספר־קאס9 גם יאיץ את השלמת פענוח רצף הגנום האנושי. "בשנים הבאות הוא יעזור לנו לרפא מחלות תורשתיות", הוא אומר, אך גם מוודא שההתלהבות מהעובדה הזאת תישאר צוננת. אמנם הגנום האנושי - רצף הדנ"א ש־99.5% ממנו זהה בכל בני האדם, ומחצית האחוז הנותרת אחראית למה שמבדיל כל אחד מאיתנו — מופה כבר לפני 15 שנה. אמנם המדע יודע בדיוק איזו מולקולה נמצאת איפה. אבל מה שעוד לא סיימנו למפות הוא המשמעות: מתוך כ־25 אלף הגנים בדנ"א האנושי זיהו מדענים גנים שמשפיעים על סוכרת, ואפילו גנים שמשפיעים על נאמנות לבני זוג, אבל מדובר בחלק קטן מקוד המקור האנושי. רוב הגנים ויחסי הגומלין ביניהם לא פוענחו. יותר מחמישית מהגנום האנושי היא עדיין מסתורין מוחלט. אנחנו יכולים לשחק במה שנרצה, אבל עוד לא יכולים לחזות את התוצאות.

 

קימרון במעבדתו באוניברסיטת תל אביב, אוחז צלוחית מעבדה שמכילה את מערכת CRISPR-Cas9. "האנזים יחתוך את הדנ"א בדיוק בנקודה שנגיד לו" קימרון במעבדתו באוניברסיטת תל אביב, אוחז צלוחית מעבדה שמכילה את מערכת CRISPR-Cas9. "האנזים יחתוך את הדנ"א בדיוק בנקודה שנגיד לו" צילום: עמית שעל

 

ד"ש מהדיסטופיה

 

בעוד במערב מדענים מדברים על הקריספר־קאס9 ככלי למאבק במחלות תורשתיות וסופניות, יש מי שמפגינים יותר להט ויצירתיות, ופחות סבלנות. השנה, בגיליון מאי של כתב העת האקדמי " Protein & Cell", התפרסמו תוצאות מחקרו של ג'וניצ'ו הואנג, חוקר תאי גזע מאוניברסיטת סוּן יאט־סֶן במחוז גְוָאנְגְדונג, חבל הארץ העשיר בסין.

 

הואנג ערך ניסוי שלראשונה חצה גבול שהאנושות עוד לא הכריעה אם בכוונתה לחצות אותו: ביצוע שינוי גנטי בעוברים אנושיים. לפי דיווחו במאמר הוא השתמש בעוברים מועדים להפלה, שאינם יכולים להתפתח לאדם ושאותם קיבל כתרומה ממרפאות פוריות בסין. מטרת הניסוי היתה לשנות בעוברים גן שמתקשר למחלות דם בגיל מבוגר. והתוצאה: הניסוי הצליח ב־28 מתוך 86 עוברים. יישום הקריספר־קאס9 על בני אדם, כתב הואנג בסיכום מאמרו, הוא עדיין תהליך מורכב ומסוכן שכרוך בשורת מכשולים. הדיווח ב"נייצ'ר" שסקר את המחקר הסתיים בציטוט הערכה שלפיה לפחות ארבע קבוצות מחקר נוספות בסין עורכות כיום ניסויים דומים בעוברים אנושיים.

 

"אני לא רואה מניעה טכנית שעוד אנשים ישתמשו בטכנולוגיה הזאת כדי, לדוגמה, לחסל תאי זרע או ביצית שמכילים גן לא תקין", אומר קימרון, "הרי כבר היום הרבה אנשים שעורכים בדיקות גנטיות בוחרים להפיל תינוק שהתגלו בו פגמים. יש תכונות שהיינו רוצים למגר". הבעיה, לדעת קימרון ואחרים, היא זמינות הטכנולוגיה. הקלות הבלתי נסבלת שבה יהיה אפשר להשתמש בה באופן פרטי. כבר היום, בפחות מ־400 דולר, אפשר להזמין את האנזים קאס9 (לדוגמה כאן: http://bit.ly/buy-cas9), או לרכוש "ערכה מלאה (http://bit.ly/buy-crispr-cas9), שכוללת מדריך טכני והבטחה ל"תוצאות בתוך שעתיים". "כל אדם עם מיומנות בסיסית בביולוגיה יכול לקנות כיום ערכה מחברה כמו סיגמא או אינביטרו ג'ין. וגם בלי רקע אפשר ללמוד באינטרנט איך מזמינים את הרכיבים שנחוצים לעריכת הדנ"א הרצויה", אומר קימרון.

 

חודש לפני פרסום דבר הניסוי בעוברים הסיניים, התפרסמו בארצות הברית שני מכתבים גלויים שקראו להימנע מעריכה גנטית בבני אדם. "לאור התפתחותה המהירה של ההנדסה הגנטית הגענו למסקנה כי נחוץ בבהילות דיון פתוח על היתרונות והסכנות שבשינוי גנים אנושיים", נכתב באחד הפרסומים, שהודפס בכתב העת "Science" ושעם החותמים עליו נמנית דאודנא עצמה. עם החותמים על המכתב השני, שהתפרסם ב"נייצ'ר", נמנה מנכ"ל תאגיד הניסויים הגנטיים סגמו ביוסיינס ויו"ר האגודה לרפואה שיקומית בארצות הברית, אדוארד לנפייר. כותרתו: "אל תערכו את הגנום האנושי". המכתב עצמו הזהיר לא רק מהשלכות רפואיות לא צפויות שביישום הטכנולוגיה הצעירה, אלא גם מפריצת מחאה ציבורית, שתפגע במחקר הרפואי הלגיטימי בתחום. "רבים מתנגדים לשינויים גנטיים בתאי ביצית או זרע בטענה שהתערבות כזו, גם אם למטרת פיתוח תרופות, עשויה לפתוח צוהר לפרקטיקות של 'שיפור' גנים", נכתב שם.

 

אלו לא האזהרות הראשונות בנושא. עשרות מכתבים דומים פורסמו מאז 1975. אבל אלה היו האזהרות הראשונות שהושמעו לא בתקופה שבה הדיון היה בעיקר פילוסופי, אלא בתקופה שבה הנדסה גנטית בבני אדם, כפי שהתברר עד מהרה, כבר מתבצעת.

 

ומנגד, יש גם תומכים. "בעתיד הרחוק אני יכול לדמיין שינויים גנטיים בתאי זרע וביצית שיעניקו הגנה מסרטן, סוכרת ומחלות שקשורות בזיקנה", צוטט במאמר סקירה ב"נייצ'ר" הגנטיקאי זוכה פרס הנובל קרייג מלו מאוניברסיטת מסצ'וסטס. "בשל כך, יכולות לעלות סיבות לעריכת מחקרי עריכה גנטית בעוברים או בתאי גזע עובריים".

 

מלו. סיבות לניסויים בעוברים מלו. סיבות לניסויים בעוברים צילום: KARL-JOSEF HILDENBRAND

 

סיבות טובות

 

ב־7 באוקטובר הכריזה ועדת פרס הנובל בשטוקהולם על שלושת זוכי הנובל לכימיה לשנת 2015: פרופ' עזיז סנג'אר הטורקי, תומאס לינדל השבדי ופול מודריק האמריקאי, שגילו את המנגנון המולקולרי המקורי שבאמצעותו התא החי מתקן פגמים בדנ"א. הקהילה המדעית העולמית הימרה על מפתחי הקריספר־קאס9, אך איש מהם לא זכה השנה. ועדת פרס נובל ידועה בהימנעותה ממחלוקות וסכסוכים. לפי הערכות, קרב הפטנטים עלה לשני הצדדים בפרס. ההכרעה בוויכוח, נמסר משם בתשובה לפניית התקשורת האמריקאית, תתקבל בתוך שנתיים.

 

"עבודתנו מוכרת על ידי הקהילה המדעית כבסיס למערכת הקריספר־קאס9, ואני שמחה שהיא זכתה להכרה ציבורית והובילה לזכייה בפרסים רבים, ובהם פרס ה־Breakthrough. בקשות הפטנטים שלנו הוגשו משמעותית מוקדם יותר מאלה של זאנג", כותבת שרפנטייה בתשובה לפניית "מוסף כלכליסט", "נמשיך להתמקד במדע ובפיתוחים החשובים בדרך להפיכת קריספר־קאס9 לאפשרות טיפול ייחודית עבור חולים הסובלים ממחלות הרסניות".

 

 

 

27תגובות
בטל שלח
  • אסף הכימאי הסינטטי- כנראה ישנת במהלך השנתיים שלוש האחרונות כתוב CRISPR/CAS9 בגוגל סקולר. לא יצורים חד תאיים ולא נעליים. צמחים, בעלי חיים- אלה לא יצורים בעלי דנ"א פשוט.
    המהפכה כבר כאן. לדבר על יצורים עם שלוש עיניים זה אולי באז ומדע פופולרי, אבל לערוך דנא?- היום כל ילד יכול.
    אאניאה, (02.12.15)
  • 20 - אתה טועה ומטעה קרא את הדברים של ד"ר קימרון,
    הוא מכיר את התחום טוב מכולם. אני מאמין לו וסומך עליו כשהוא אומר שזו פריצת דרך מדהימה ומדאיגה.
    אנחנו ממש כן שם וקצב הפיתוח רק הולך וגובר.
    ברגע בו יוסדר העינין המשפטי ואחת האוניברסיטאות יזכו בחזקת הפטנט, תזרום כמות של אדירה של משאבים במונחים של ממון ומחקר שיזניקו את הגילוי הזה לשוק האזרחי של הנדסת תרופות והנדסה גנטית.
    שלא תטעו, הנדסה גנטית קיימת כבר שנים וכולנו אוכלים אותה כמעט בכל מוצר מזון, המחקר הזה הופך את הטכניקה לזולה ומהירה בהרבה מכל מה שהמדע הכיר עד היום ובהחלט חושף אותה לתחומי מחקר חדשים ובניהם הגנום האנושי.
    אני לחלוטין מסכים שיש המון בעיות מוסריות מדאיגות בפריצת הדרך הזו אך עם זאת גם המון תקוה לרפואה מתקדמת ולהבנה טובה יותר של מבנה הגנום האנושי.
    אני סומך על שיקול הדעת של המדע המודרני ומאמין בבני האדם.
    בסה"כ אופטימי
    פיזיקאי, (14.11.15)
  • למגיב מספר 1 ומס' 20 ולמי שמעוניין את הקריספר מנווטים בתוך התא בעזרת רצף דנ"א שהופך לרנ"א ומכווין את הקומפלקס לרצף גנטי ספציפי.
    ע"י בחירה חכמה של הרצף אפשר לשלוט באיפה בדיוק האנזים יחתוך.

    ולמגיב 20,
    זה לא מדע בדיוני ולא נעליים, זה אני אומר בתור MD PHD
    שמשתמש בטכנולוגיה הזאת כדי לייצר עכברים וכבר יצרתי שני זנים של עכברים מהונדסים.

    לא צריך להיכנס לגרעין, מכניסים פלסמידים פשוטים לתוך התא והקריספר\קאס עושה את השאר.
    מה שכן, הטכנולוגיה עדיין בחיתוליה, ולא תמיד זה מצליח על הנסיון הראשון.
    בפעם הראשונה שהשתמשתי בטכנולוגיה הייתי צריך לסרוק 20 עוברים לפני שמצאתי את העובר שהכיל את המוטציה שרציתי.
    אם מדברים על בני אדם, נצטרך להגיע לאחוזים גבוהים יותר.
    ד"ר רשע, (14.11.15)
  • 17 החי בסרט, למה לא לגדל ישירות איברים מהגנים של המושתל? אתה באמת חושב שייתכן מצב בו מדינה תאפשר גידול ילדים לקצירת איברים? רכב שנחטף כשילד בתוכו מעמיד את כל המשטרה על הרגליים...זה עונה לך למה שלא שאלת?
    11*2, (13.11.15)
לכל התגובות