Gamida Cell
לטפל בלויקמיה באמצעות דם טבורי
06:4809.04.13
גמידה סל עשתה היסטוריה בתחילת השנה, כשהפכה לחברה היחידה בעולם שהטכנולוגיה מבוססת תאי הגזע שפיתחה לטיפול בלויקמיה - סרטן דם נדיר וקטלני - הראתה סימנים מעודדים בניסוי בשלב המתקדם ביותר (שלב 3). גמידה השתילה ב־101 חולי לויקמיה מנות דם טבורי, ואלה סייעו לבנות מחדש את מוח העצם שלהם. עקב כך שיעור התמותה בקבוצת המושתלים היה כ־16% ביחס ל־24.5% בקבוצת הביקורת.
הניסוי הזה הוא ציון דרך בניסיון של גמידה לפתור את הבעיה שניצבים בפניה כיום חולי סרטן הדם: מציאת תורם בעל התאמת רקמות מדויקת, משימה שלרוב בלתי אפשרית. תרופת הדגל שלה, StemEx, עשויה לפתור זאת באמצעות השתלת תרביות של תאי דם שנלקחו מחבל הטבור ועברו תהליך של העשרה בתאי גזע, ומשום כך סיכוייהם להיקלט במוח העצם של החולים גבוהים יותר.
הטכנולוגיה של גמידה מאפשרת התרבות של התאים ללא התמיינות. כך גדל משמעותית מספר תאי הגזע בתצורתם המקורית, המאפשרת לחדש רקמות שנפגעו. בעתיד, מאמינים בחברה, יאפשר המוצר השתלת מוח עצם בחולים רבים שלא נמצא להם תורם מוח עצם במשפחה.
תוצאות הניסוי מעודדות את מנהלי החברה, והם מדברים כעת על מסלול מהיר יחסית לאישור התרופה באירופה לקראת השקה ב־2014 ועל הגשת בקשה לאישור שיווק בארה"ב. כך הפכה גמידה לחברה המתקדמת ביותר בשוק בפיתוח תרופות מבוססות תאי גזע בתחום מוח העצם, וגברה על מתחרות כגון מזובלסט ונוברטיס.
יעל מרגולין, מנכ"לית Gamida Cell צילום: מיקי נועם אלון בארה"ב חולים כ־600 אלף איש בסרטן מערכת הדם או הלימפה, ובכל שנה 60 אלף מהם נזקקים להשתלה. אלא שרק 25 אלף השתלות מתבצעות בשנה, משום שמרבית בתי החולים מתקשים למצוא תורמים. פוטנציאל השוק אדיר: 600 מיליון דולר בשנה.
עם זאת, בפני גמידה עומדים אתגרים לא מעטים, כמו הצורך להקשיח את תנאי הניסוי בעקבות בקשת ה־FDA להשוות את שרידות החולים בטיפולים שנערכו בשנים האחרונות. כמו כן צריכה החברה להתמודד עם העובדה שטבע החליטה לא לשווק את המוצר של גמידה לאחר תום הפיתוח, אם כי היא ממשיכה להשתתף במימון המיזם המשותף. כעת על גמידה לחפש שותף עסקי חדש לשיווק התרופה.
במקביל משכללת גמידה את תהליכי הייצור שלה. היא פיתחה תהליך המאפשר לספק את מנות הדם כשהן קפואות בעלות נמוכה. כדי לא להיתלות במוצר אחד, גמידה מוסיפה לפורטפוליו שלה את NiCord, תרופה המבוססת גם היא על תאי גזע, שנועדה לטיפול במחלות דם כגון אנמיה חרמשית, מחלה שמחייבת את החולים בה לקבל תרומות דם רבות, שוק שהולך וגדל ומסמן פוטנציאל של מאות מיליוני דולרים נוספים; עלות הטיפול כיום בחולים במחלה הוא כ־10 מיליון דולר לחולה. עם בית החולים דיוק בארה"ב הציגה גמידה תוצאות מעודדות בניסויים בשלב המוקדם (שלבים 1 ו־2). מוצר נוסף שמפותח בשיתוף עם רשות הבריאות האמריקאית, NIH, מגלם הבטחה גבוהה אפילו יותר - הכוונה לטפל בסוגי סרטן שונים בטיפול במערכת החיסונית של החולה.
